소분자 API

더 작은 크기의 20-100 원자 및 분자 질량은 전형적으로 1 킬로달턴 아래에있는 분자 질량으로, 소분자 활성 제약 성분 (API)은 전형적으로 세포막을 통과하고 특정 단백질 및 다른 주요 생물 활성 분자에 작용할 수 있으며, 세포 신호 및 다른 주요 과정에 관여하는 다른 주요 생물 활성 분자, 효소 억제제 및 알 스테레틱 콤프 리퍼로 작용할 수있다. 또한 세포 외 단백질, 세포 표면의 수용체 및 세포 내 수용체와 상호 작용할 수 있습니다.

기술 발전은 새로운 소분자 API가 발견되고 개발되는 방식을 계속 변화시킵니다. 게놈, 생물학적 메커니즘 및 질병 경로에 대한 지식이 증가함에 따라 하드 데이터에서 개발 된 가설에 의해 표적 기반이되고 주도되는 경험적, 종종 맹렬한 접근 방식으로부터의 전환이 가능해졌습니다. 또한, 상위 10 명의 응답자는 활동의 80% 이상이 소분자 발견에 전념했으며 참가자의 거의 80%가 활발한 소분자 발견 프로그램을 가졌습니다.

이러한 기술은 또한 소규모 기업이 소분자 약물의 개발 및 승인을 추구 할 수있게 해줍니다. 실제로 2021 년에 소규모 제약 회사는 미국 식품의 약국 (FDA)이 승인 한 36 개의 소분자 중 64%를 새로운 분자 개체 (NMES)로 차지했습니다 .4 실제로 2013 년부터 2023 년까지 모든 승인 된 NME의 70%가 소분자였습니다. 또한 임상 파이프 라인의 새로운 분자 실체의 80%가 소규모 및 신흥 약국 회사에 의해 도입 된 것으로 추정됩니다.

로봇 공학 및 소형 실험실 장비를 활용하는 고 처리량 실험은 새로운 분자를 평가할 수있는 능력을 향상 시켰으며 인공 지능 (AI) 및 기계 학습 (ML)을 포함한 최첨단 디지털 도구는 대량의 비교적인 형태의 데이터를 분석 할 수있게 해줍니다. 이 정보에는 고 처리량 연구에서 생성 된 데이터뿐만 아니라 판매되는 약물에 대한 환자 데이터도 포함되어 지식 기반을 더욱 확대하고 발견 및 개발을 가속화합니다. 고급 모델링 기술을 사용한 Silico 조사에서는 동물 테스트의 필요성을 줄이면서 더 큰 통찰력을 제공합니다.

소분자 API의 복잡성이 증가하고 표적 요법의 개발이 남아 있기 때문에 제약 회사 및 공급 업체에서 학업 그룹, 연구 기관 및 정부 기관에 이르기까지 다양한 이해 관계자 간의 주요 초점, 협력 및 협력은 소분자를 기반으로 한 새로운 약물의 성공적인 개발을 증가시키는 데 필수적입니다.

앞으로 질병 메커니즘과 환자 이질성에 대한 더 나은 이해뿐만 아니라 최적의 후보자의 개발을 보장하기 위해서는 프로그램 개발 초기에 목표 및 경로를 특성화하는보다 효과적인 방법이 필요합니다. 안전성과 효능을 예측하기위한 더 나은 모델도 필요합니다. 또한 모든 유형의 치료제 (소형 및 큰 분자)와 그 조합을 치료 요법으로 간주해야합니다. 이 접근법은 치료법이 나타내는 여러 작용 메커니즘을 활용합니다. 현재의 혁신 노력은 약물 물질뿐만 아니라 목표 및 메커니즘에 중점을두고 있으며 기존 소분자 API를 용도 변경하려는 노력이 포함됩니다. 새로운 유형의 화학에 AI 및 ML의 적용은 현재 폐지 할 수없는 것으로 간주되는 수백 개의 표적을 다루는 진정으로 새로운 소분자 API를 초래할 가능성이있다.